Depuis 2022, le statut de médicament à accès dérogatoire est défini comme suit : "Les patients en situation d’impasse thérapeutique peuvent, de manière exceptionnelle et temporaire, accéder à certains médicaments innovants non encore autorisés sur le marché pour l'indication concernée" L’objectif de ce protocole de faisabilité est de déterminer si une étude Ad'Hoc sur les données du SNDS est réalisable, et si l'outil Magellan permet de définir une population comparable à celle des patients bénéficiant d'un accès dérogatoire. Cette étude de faisabilité pourra être réalisée (et reproduite annuellement) dès qu'une population éligible à un médicament bénéficiant d'un statut dérogatoire pourra être identifiée (qu’elle soit déjà acquise, en cours de constitution ou d’instruction).
Ivan Palmer
Les accès dérogatoires permettent, pour des patients en situation d’impasse, notamment atteints de maladies graves, rares ou invalidantes, de disposer de médicaments de manière précoce. Ce protocole a pour objectif de vérifier la possibilité d’identifier à partir des données disponibles dans le SNDS et l’EDS Magellan : * le nombre de patients bénéficiant de ces traitements, et leurs caractéristiques, * une population spécifique de patients pouvant être la cible de traitements en accès dérogatoire. Dans le cas de conclusions positives à ces objectifs, cela pourra permettre d’utiliser les données du SNDS pour mener des projets d’évaluation de ces dispositifs.